国产PARP抑制剂帕米帕利，5个肿瘤患者最关心的问题，一文解答

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　　卵巢癌发现晚、手术难、易耐药、缺乏有效的治疗药物已经是公认的事实了，因此卵巢癌新国产PARP抑制剂帕米帕利一经获批上市，就在卵巢癌病友们中间引起了热烈讨论。
　　今天互助君收集了一些觅友们对帕米帕利的常见问题并为大家做解答，希望能帮助到大家。1、帕米帕利跟其他PARP抑制剂有什么不一样？
　　帕米帕利（商品名：百汇泽®）是一种PARP抑制剂， 5月7日国家药品监督管理局（NMPA）发布批准信息，用于治疗既往接受过至少二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。
　　它的药物开发原理同样是＂合成致死＂，但与其他抑制剂相比具有三点与众不同处：
　　①帕米帕利是目前已知唯一一款非药物泵（P-gp）底物，有望克服P-gp过度表达引起的耐药问题。
　　过多的P-gp可以快速和进入肿瘤细胞内的药物结合，并将药物泵出细胞外，致使药物伤害不到肿瘤细胞而耐药。
　　而帕米帕利由于不是药物泵底物，P-gp无法和帕米帕利结合，因此也就不存在被药物泵泵出细胞外的可能，有望克服P-gp过度表达引起的耐药问题，从而具有更长的疾病控制能力。
　　②具有高透膜性的特点，更易穿透细胞膜进入肿瘤细胞，保持细胞膜内的有效药物浓度，更易对肿瘤产生持续性的伤害，从而改善临床持续缓解时间；
　　图片来源：摄图网
　　③对PARP1和PARP2酶（PARP酶是DNA修复酶，可以修复肿瘤细胞受损DNA）表现出高选择性且对PARP酶具有高捕获性。
　　因此帕米帕利更容易与PARP酶结合，从而＂斩断＂PARP酶去修复DNA的可能性，让肿瘤细胞更快的凋亡。2、帕米帕利什么时候可以用？铂耐药的患者可以用吗？
　　这个问题我们可以通过帕米帕利的适应症来看：帕米帕利的获批适应症为治疗既往接受过至少二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。
　　也就是说，帕米帕利可以用于复发过一次以上的卵巢癌患者的治疗，注意是＂治疗＂而非＂维持治疗＂：＂治疗＂指的是用药物消除疾病，化疗也是治疗，所以其实可以用帕米帕利的治疗代替化疗的治疗；而＂维持治疗＂是指用药物巩固和延长已取得的疗效，并不能代替化疗。
　　帕米帕利是中国首款获批用于治疗涵盖铂敏感以及铂耐药的复发性卵巢癌患者的PARP抑制剂，也就是说，无论是铂敏感还是铂耐药，均可用帕米帕利进行治疗。
　　图片来源：摄图网3、帕米帕利疗效如何？
　　想知道帕米帕利的疗效，可以看看它的关键性Ⅱ期临床试验（BGB-290-102研究）：
　　该研究入组了既往接受过至少两线标准化疗、携有BRCA1/2突变的高级别上皮性卵巢癌（包括输卵管癌或原发性腹膜癌）或高级别子宫内膜样上皮癌患者。
　　其中，铂敏感患者使用帕米帕利的客观缓解率（ORR）为64.6%，铂耐药患者的ORR为31.6%，中位持续缓解时间（DOR）分别为14.5个月和11.1个月，中位无进展生存期（PFS）分别为15.2个月和6.2个月，疗效十分乐观。4、帕米帕利价格如何？可否医保报销？
　　目前帕米帕利的建议零售价为7000元/盒（60粒，规格20mg），正常情况下一盒大约可以吃半个月。
　　由于是刚上市的新药，目前尚未进入国家医保报销目录。但是结合一些福利政策及BRCA1/2检测靶向治疗关爱保障计划等，可以为卵巢癌患者减轻很大的经济压力，并帮助卵巢癌患者个性化地使用创新药物。
　　使用用药福利之后，预估每个月的用药费用在7000元左右。
　　图片来源：摄图网5、无基因突变是否能吃帕米帕利？
　　临床上用药需要＂循证＂，也就是要基于证据来用药，目前有关帕米帕利的临床试验证明了＂既往接受过至少二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌患者＂使用帕米帕利效果优异，所以可以推荐这类患者使用帕米帕利治疗。
　　而对于无BRCA突变的患者，帕米帕利002研究中纳入了BRCAwt患者，并且存在小部分疾病缓解。同时其他PARPi曾有BRCAwt人群研究，显示PARPi对于BRCAwt 亚组存在疗效。
　　图片来源：摄图网
　　有关于帕米帕利问题的解答就到这里了。总而言之，一个创新型药物的出现对卵巢癌患者来说肯定是一个好事，因为多一个选择，也就多一份希望。
　　希望帕米帕利可以帮助更多的卵巢癌患者，也希望每一个卵巢癌患者能找到最适合自己的治疗方式。
　　责任编辑：妇科肿瘤互助君
　　图片来源：摄图网