一年88万？广谱抗癌新药国内获批上市，已有患者完全缓解

　　2022年4月，就在三个月前一款号称针对25种癌症有效的＂抗癌神药＂——拉罗替尼正式获得国家药监局的批准上市，当时上市的剂型为胶囊。
　　近日，拉罗替尼的另一种剂型—— 口服溶液 也正式得到了上市的批准。用于治疗 ＂经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和儿童实体瘤患者＂ 。
　　为啥有了胶囊还要特意上市口服溶液呢？这其实对儿童癌症患者有很大的好处，儿童本身就吃药就比较抗拒，适合成人的药物也不一定适合儿童，儿童吃药常常面临着＂吃药靠掰，用量靠猜＂的尴尬困局。而口服溶液能提高儿童用药的依从性，用药剂量也更加精准。 一、拉罗替尼有多神？8周肿瘤消失
　　知名医学期刊《柳叶刀》上刊登了一个关于拉罗替尼神奇疗效的案例，美国一名刚出生的女婴被发现脊柱上存在高级别肿瘤，在两周时间里女婴的病情不断恶化。虽然意识清醒，但由于脊柱里的肿瘤不断扩张压迫神经，女婴全身的张力逐渐减弱、四肢轻瘫越来越严重。
　　在手术切除部分肿瘤后，病理结果显示为 IV级先天性脊髓胶质母细胞瘤 ，这是一种极为罕见的恶性肿瘤。医生将组织标本送往基因检测公司进行全基因测序组测试后发现，癌细胞内存在特定的 NTRK融合 ，拉罗替尼靶向治疗很可能有用。
　　女婴在接受拉罗替尼 治疗一周后，脊柱上的肿瘤就出现了肉眼可见的缩小。两周后，病灶已经显著缩小，四肢的轻瘫也得到了缓解。在连续治疗8周后，影像学检测结果显示女婴体内没有任何病灶 。治疗17个月后，女婴已经和正常婴儿一样开始学习爬行、走路了，体内的肿瘤没有进展和复发。
　　也就是说，一名刚出生就被确诊癌症的女婴，在接受拉罗替尼治疗后，成功战胜了癌症！拉罗替尼到底是什么药？对待癌症的治疗效果这么好？ 二、针对25种癌症有效，64%患者生存期已超4年
　　简单的说，拉罗替尼是一种用于治疗NTRK融合突变癌症的靶向药，该药针对于存在 NTRK突变 的患者，不限制患者罹患的是什么类型、部位癌症。
　　6月，美国临床肿瘤学会(ASCO)大会（相当于肿瘤界的奥斯卡）召开，公开发表了一项数据，研究共选取了25类不同类型的癌症患者参与研究，其中包含软组织肉瘤（43%）、甲状腺癌（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）、结直肠癌（7%），合计有269例患者使用拉罗替尼，最终有244名患者可评估。
　　通过分析数据后发现：
　　1、总缓解率喜人
　　所有接受治疗的患者中，总客观缓解率高达 69% 。中间共有41例（17%）的患者病情稳定，有86%的控制率，生存期超过4年的患者占比达到了 64% ，最长的用药患者已经达到 6年 。
　　2、有的人肿瘤消失了
　　64例 （26%） 的受试者病情得到了 完全缓解 （CR），即接受治疗后的影像学检查显示病灶完全消失了。
　　拉罗替尼的治疗效果如此好，到底适用于哪些癌症患者？是不是所有的癌症患者都有机会可以痊愈？
　　三、不限癌肿，只认突变，对哪些患者有效？
　　拉罗替尼是一个不限癌症类型的治疗药物，它只＂认＂患者体内的基因是否存在 NTRK融合 。在所有罹患癌症的患者中，存在NTRK基因融合的几率大约 只有1% ，
　　比较常见的是一些罕见肿瘤先天性婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌、分泌型乳腺癌以及涎腺乳腺样分泌癌等。另外出现频率比较低的还有脑部恶性肿瘤、胰腺癌、黑色素瘤、甲状腺癌以及胃肠道间质瘤等，
　　虽然NTRK基因融合发生率不高，但是基于 中国庞大的患病人群 ，还是有不少患者能从中获益。
　　国家新药（抗肿瘤药物）临床试验中心主任教授徐瑞华 表示，拉罗替尼具有这两个优点：
　　1、快速高效持久应答
　　拉罗替尼起效后可给患者带来快速且持久的缓解，显著改善患者的生存质量。
　　2、不良反应少
　　在药物安全性上，拉罗替尼也有很的优势，治疗后产生的不良反应案例很少见，目前临床上并未出现因安全性问题而引起的中断治疗案例。
　　说了这么多，对于拉罗替尼的治疗效果有了大致的了解，但还有个最重要的问题没有说，那就是拉罗替尼的价格是多少？普通人是否能用得起？
　　四、价格是多少？进医保了吗？
　　此前国外发表的数据显示，成年人100mg拉罗替尼口服胶囊的价格为 36213.91/月 ，一年大约需要 434566.92美元 （按当前的汇率约 290万人民币 ），而一些儿童服用的口服液体制剂价格为 每月1.1万美元起 ，折合人民币约88万元每年。
　　该药尚未纳入医保，口服溶液需要配合注射器测量处方剂量来服用， 一般需要长期服用直至疾病进展或出现不可接受毒性 。这个价位的药物对于大部分的普通家庭来说，是个极大的负担。
　　癌症至今依然是人类无法攻克的难题，但是多一个新药，癌症患者的希望也就多一份，新药上市价格一般都比较贵，也希望它能早点纳入医保惠及经济条件较差的的癌症患者。 参考资料：
　　[1]罗详冲,刘晶晶,李高峰.拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展[J].中国肿瘤临床,2019,46(11):575-580.
　　[2]《拉罗替尼——全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药》.中国医学论坛报.2022-06-24
　　[3]《徐瑞华教授专访：拉罗替尼上市开创实体瘤精准靶向治疗新纪元》.中国医学论坛报 2022-04-13
　　[4]《Oncogenic NTRK fusion in congenital spinal cord glioblastoma: sequencing directs treatment》.thelancet.2021-12-11
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