9月22日医药事儿全知道

　　Poxel日前宣布其在研药品PXL065于DESTINY-1临床2期试验，治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的积极组织学顶线结果。数据分析显示，PXL065能在NASH症状不恶化情形下，显著改善病患肝纤维化程度，并可能具有血糖控制益处。根据此数据，Poxel将开始向美国FDA递交新药申请（NDA）的准备。 礼来（Eli Lilly and Company）宣布，美国FDA已加速批准Retevmo（selpercatinib）扩展适应症，不限癌种治疗携带 RET 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。这些患者接受前期系统性治疗后疾病进展或者没有其它满意的替代治疗选择。基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），该适应症获得了加速批准。该适应症的继续批准可能取决于验证性临床试验中获得的临床获益证据。 ImmunoScape宣布，完成1400万美元融资。所获得的资金将会被运用在加速疗法开发，以及推进候选疗法进入临床。值得注意的是，安进（Amgen）亦参与这次的融资。 Cidara Therapeutics宣布，美国FDA接受其药品rezafungin用以治疗念珠菌血症（candidemia）与侵袭性念珠菌病（invasive candidiasis）的新药申请（NDA）并授予优先审评资格。FDA预计于2023年3月22日以前完成审查。 诺和诺德基金会（Novo Nordisk Foundation）宣布，将颁发2亿美元的基金用于制造第一台完整（full scale）的量子计算机，用于开发新药，并且为气候变化提供新洞见。诺和诺德基金会将与哥本哈根大学合作，并且汇集世界各地量子计算研究人员的力量，进行这一雄心勃勃的项目。 CytoReason宣布延长与辉瑞（Pfizer）多年的合作伙伴关系，将把CytoReason 的人工智能（AI）技术用于辉瑞的药物开发计划。根据协议条款，辉瑞将进行2000万美元的股权投资以获得CytoReason平台及其疾病模型的使用许可，并为补充项目提供资金支持。未来5年内，辉瑞可能会向CytoReason注入总计高达1.1亿美元的资金。 根据国家药品监督管理局（NMPA）信息显示，原启生物科技（上海）有限公司（下称＂原启生物＂）Ori-C101注射液新药临床试验（IND）申请已经正式获批，这标志着原启生物首个自主开发靶向GPC3（Glypican-3）治疗晚期肝癌的创新药物即将进入国内注册临床试验阶段。 科济药业（股票代码：2171.HK）宣布，在马萨诸塞州波士顿举行的第七届CAR-TCR年度峰会上，介绍了泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel，产品编号：CT053）治疗复发/难治多发性骨髓瘤北美2期临床试验。Zevor-cel在该试验中对初始17名患者采用1.8×108 CAR-T细胞剂量治疗，展现出有前景的疗效以及MRD阴性。门诊治疗正在探索之中。 国家药品监督管理局药品审评中心发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（征求意见稿）》。相较于成人适应症的研发，开展儿科人群药物临床试验的难度较大，而一些成人数据也可供利用，从而减少儿科受试人群的数量和研究步骤，优化儿科人群的药物研发流程。 指导原则中的外推是一种提供药物在儿科人群中安全性、有效性证据的方法，其前提是儿科目标人群和参照人群（成人或其他儿科人群）的疾病进程和药物的预期治疗反应足够相似。  9月21日，诺诚健华成功登陆上交所科创板，发行价11.03元，第一天收盘报9.33元，下跌15.41%。既2020年3月在港上市后，诺诚健华正式踏上＂H+A＂新征程，成为2022年全球市场生物科技公司回A最大融资规模的IPO项目。 9月19日晚间，鱼跃医疗发布公告称，公司全资子公司讯捷医疗拟以增资扩股的方式引进战略投资者——深圳市社创向善科技有限合伙企业（下称＂社创向善＂），后者以现金出资2.91亿元认购讯捷医疗新增注册资本。 国家药监局批准了宜昌人福药业有限责任公司申报的氯巴占片上市。该产品适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，通过优先审评审批程序获批。 生物制药公司Alnylam宣布，欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，每3个月皮下注射一次，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。FDA的批准是基于一项全球性、随机、开放标签、多中心III期HELIOS-A研究18个月的积极结果，该研究评估了Amvuttra在不同组hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者中的疗效和安全性。