9月20日，Alnylam宣布，欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，每3个月皮下注射一次，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。
　　相关阅读：RNAi疗法巨头Alnylam公司管线
　　FDA的批准是基于一项全球性、随机、开放标签、多中心III期HELIOSA研究18个月的积极结果，该研究评估了Amvuttra在不同组hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者中的疗效和安全性。
　　164名患者以3：1的比例随机接受vutrisiran（25mg，N122）或patisiran（0。3mgkg，N42）治疗，持续18个月。通过比较HELIOSA研究中Amvuttra组与III期APOLLO研究中安慰剂组（N77）效果来评估Amvuttra的疗效。
　　Amvuttra达到研究的主要终点，9个月时，Amvuttra组（N114）改良神经病变损害评分7（mNIS7）较基线平均降低（改善）2。2分，而历史安慰剂组（N67）平均升高（恶化）14。8分，Amvuttra相对于安慰剂的平均差异为17。0分（p；；0。0001）；第9个月时，Amvuttra显著改善了多神经病变的症状和体征，超过50的患者的疾病表现停止或逆转。第18个月的疗效结果与第9个月的数据一致。
　　Amvuttra安全性和耐受性良好，未发生药物相关停药或死亡事件。接受Amvuttra治疗患者最常报告的不良事件（AE）包括关节痛（11）、呼吸困难（7）和维生素A降低（7）。5例患者（4）报告了注射部位反应（ISR），均为轻度和一过性。
　　正在进行的HELIOSA试验的随机治疗扩展（RTE）期内，Alnylam正在评价每年两次50mgAmvuttra给药方案的治疗效果。此外，IIII期HELIOSB研究正在评价Amvuttra治疗ATTR淀粉样变性心肌病（包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性）患者的疗效。
　　本文源自医药魔方

给父母买手机推荐苹果还是安卓？在生活中也有好多人在寻求这个答案，父母年纪大了，接受新事物有点慢，给他们买手机一定要选个易操作的，手机系统长期使用不卡，流畅，续航时间长的，安全性较高的手机。一。易操作，手机系统长小米10s，iQOO7还是黑鲨4Pro该选哪一个，或者同价位有没有更好的选择？考虑到现在已经是2021年10月底了，即将进入双十一大战，从消费者的角度我不得不慎重提醒一下1除了小米10S，iQOO7跟黑鲨4Pro都有新款更新，iQOO8跟黑鲨4sPro就是新国产手机什么时候能实现全部国产化？等我们有了自己的产业链，不依赖外部的时候你想要最好配置的手机，就不可能实现全部国产化。手机几千零部件是由多个国家顶尖公司生产，并且技术很多都是国外。任何一个国家都做不到全部国产。除2023年才开始，10大胡说八道的专家已经评选出炉，看看你认识几个在网络上经常有一些专家的大胆发言倍受网友们吐槽，这些专家实为砖家，特指那些喜欢夸夸其谈，说话却又漏洞百出的人。专家原本是权威的化身，专家说的话理应具有专业性和严谨性，可如今有些专家2008年，河南女孩执意嫁给黑人，婚后竟发现老公是奥巴马亲弟弟2008年5月20日，一场特殊的跨国婚礼如期举行。女孩是来自河南的刘雪华，男子是一位美籍黑人，名叫马克。他们的结合曾遭到女孩父母的强烈反对，在这个受传统文化影响的家庭里，一个女孩和在迷雾中展开投资图景广发基金供图官兵制图证券时报记者杨波近期，人工智能（AI）再度成为热门话题。我们看AI，就像在铁路边听火车的声音，若隐若现，似乎要来，当它真来时会飞速过去，会将你甩在后面，这就是A请问我和爱人我俩户口在合肥我女儿户口在淮南已结婚不知能不能迁入合肥？根据你所叙述的情况来看，目前你女儿因为已经成年，无法按照投靠的方式落户合肥。只能通过买房落户的方式落户合肥。根据规定，（一）凡在合肥市市区购买成套商品住宅房90平方米以上（含90平沈阳轻轨计划挺进市内，你会乘坐吗？近日，有媒体报道，辽宁省住房和城乡建设厅宣布浑南现代有轨电车将向老城区延伸。目前，已规划东部滨水线和西部滨水线，两条有轨电车线路。西部滨水线起点是奥体中心，终点沈阳站。东部滨水线，武汉蔡甸区侏儒山街横龙片区是不是个最穷的地方？这只能反映它确实有点穷，但是不能说最穷的。在很久以前，古代先哲就对穷与富做了最精明的解释穷字寓意为出卖力气养家富字寓意为通过聪明头脑跟人有效沟通，利用他人资源为自己所用，逐步实现资本田雅阁和丰田凯美瑞选哪个？单就颜值来说，两款车都不错，都算是刚刚经历了大换代的车型，所以整体造型都很符合消费者的审美。那关于到底哪款更好这个问题，没有一个绝对的答案，这个得看你具体是选什么车型，如果是选传统女大学生喝醉酒是什么体验？不管是女大学生还是其他人，喝醉酒真的好狼狈。曾经我一位女同事，在公司聚会上，红酒白酒劲酒混着喝。那晚从餐桌喝到了KTV，因为是几个部门一起，不喝出点本部门的霸气，好像有失面子。一个