天价药一针70万降至3。3万！灵魂砍价一年为患者省千亿药费

　　本文来源：时代财经 作者：李傲华
　　编者按：
　　国家有关乎民生生计的大账本，老百姓有记录自家开支的小账本。
　　聚焦2022年全国两会，时代财经推出《＂我＂的账本》系列报道：关注国家账本新政策，剖析地方账本新提法，发现企业账本新亮点，讲述百姓账本新故事。
　　正是这一道道加减乘除，改变了我们的生活。
　　＂推进药品和高值医用耗材集中带量代购，确保生产供应。＂在集采已迈入常态化、制度化阶段之后，2022年政府工作报告又对集采的下一步工作指明了方向。
　　作为药品集采的受益者，蒋星（化名）对此很高兴，他希望今后可以不再为买药发愁。2021年8月，蒋星被确诊为2型糖尿病，每天需要服用6片阿卡波糖，每盒30片的药一个月需要吃6盒。
　　作为最典型的慢病，糖尿病向来是医保谈判、药品集采所关注的焦点。早在2020年年初的第二批国家组织药品集采中，拜耳的阿卡波糖产品拜唐苹便从每盒60多元降到5元，降幅超过90%，这也是外资药企参与集采中标的典范。对蒋星来说，拜唐苹的中选每个月可为他节省300多元的医药费。但他很快发现，医院里的拜唐苹不仅每次限购3盒，还经常缺货。迫不得已，他只能去药房购买几十元一盒的没有中标的阿卡波糖产品。
　　＂拜唐苹因质优价廉，相比市场其它品牌降糖药具有更高性价比，或因此使该药短期内出现多地供不应求的情况。＂某省级卫健委曾在接受媒体采访时表示。
　　医疗行业的＂灵魂砍价＂，砍掉了老百姓的药耗负担，而从＂保低价＂到＂保供应＂，集采的规则也正发生着变化。随着医保谈判提速扩围和集采的不断深化，千千万万和蒋星一样的普通患者的＂医药小账本＂正变得越来越薄。
　　＂天价＂药物一针70万降至3.3万
　　2021年，我国先后进行了3批次的国家组织药品集采、1次高值医用耗材集采和一轮国家医保谈判。＂灵魂砍价＂给患者家庭带来的收益，马大翔深有感触。
　　2018年10月8日，马大翔刚满10个月的儿子小石头被确诊为脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）。SMA是一种罕见的常染色体隐形遗传性神经肌肉疾病，由于SMN1基因的缺失或突变，患者会出现肌肉萎缩、肌无力等症状，随着病情的进展，患者可能会丧失行走能力，甚至无法完成吞咽动作，无法自主呼吸危及生命。
　　如此罕见的疾病之所以会成为公众关注的焦点，皆因其治疗药物那令人望而生畏的高昂定价。
　　SMA是为数不多的有特效治疗药物的罕见病之一。由渤健公司研发、生产的诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，于2019年在中国获批上市。一支5毫升的诺西那生纳定价近70万元/针，经过赠药政策后，一年的治疗费用仍高达110万元。为了提高药物可及性，2021年，渤健将诺西那生钠的年治疗费用下调至55万元左右。
　　虽然对于普通家庭来说，这仍然是一个天文数字，但马大翔还是第一时间为小石头拼凑起了第一年的费用。诺西那生钠需要终身用药，第一年需要注射6针，之后每年需要注射3针。2021年3月，小石头注射了第一针诺西那生钠，目前他已经完成了第一年的治疗。
　　正当马大翔在为新一年的治疗费用发愁时，2021年12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，诺西那生纳成功进入医保，实现天价罕见病药在基本医保准入的零突破。新的医保目录开始实施之后，诺西那生纳每针的价格降至3.3万元。
　　2022年1月7日，患有罕见病脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿在厦门市妇幼保健院注射了特效药诺西那生纳注射液。图片来源：视觉中国
　　早在2018年，SMA就被国家卫生健康委员会列入了《第一批罕见病目录》，据统计，我国SMA患者规模约为25000人，每年新发患者为850人左右。诺西那生钠进入医保，为数万个家庭带来了生存的希望。
　　在得知诺西那生钠被纳入医保目录的那一刻，马大翔没有像自己原本所预料的那样又哭又笑，心情出乎意料的平静。他告诉时代财经，＂可能是期待太久了，做梦都想听到这个消息，所以梦想成真的时候没有特别激动。＂
　　从小石头被诊断为SMA的那一刻起，马大翔对这一天的到来已经等待了3年多。他算了一笔账，按照济南目前的医保报销规定，经过医保报销后，自费部分仅需要5万元/年，这完全在家庭可以负担的范围内。
　　马大翔心里的一块大石头终于落了地，这可能是自小石头患病以来，他心情最为放松的一刻。＂只想说感谢大家的关心和支持，感谢伟大的祖国。＂马大翔对时代财经说。
　　一年为患者节省千亿费用
　　马大翔和小石头的故事只是＂灵魂砍价＂下受益家庭的缩影。
　　2016年，原国家卫计委主导了第一轮国家医保谈判，国家派遣的专家直接与企业代表就药品价格进行协商谈判，从而降低药物价格，减轻患者的经济压力。截至目前，国家医保谈判已经先后进行6轮，随着医保谈判规则的完善、谈判影响的加强，参与谈判的企业越来越多，每年通过谈判进入医保目录的药物也不断扩容。
　　在首轮国家医保谈判里，仅有治疗乙肝的替诺福韦酯、治疗肺癌的埃克替尼和吉非替尼3种药物被纳入医保目录，降价幅度分别为67%、54%和55%。5年之后，2021年，共有160个药品获得了谈判资格，最终有74个新增药品谈判成功，其中有67种为独家药品，平均降价61.71%。
　　根据全国医疗保障工作会议发布的数据，国家医保谈判药品2021年累计惠及患者已经达到1.4亿人次，减负约1500亿元。
　　比医保谈判更能＂砍至灵魂深处＂的是集中带量采购，医保局抛出极具诱惑力的市场份额，吸引企业主动竞价，从而换取更低的药品价格。
　　2018年12月，＂4+7＂试点城市药品集中采购在上海开标，国家药品集中带量采购正式拉开帷幕。截至目前，医保局先后主导了6批国家药品集采和2批耗材集采，共涉及234种药品以及冠脉支架、人工关节等2类高值耗材。前5批国家集采药品和冠脉支架2021年节省费用接近1700亿元。
　　具体来看，2021年9月在天津开标的人工关节集采，中选产品平均降价82%；2021年11月，第6批国家药品集采（胰岛素专项）中选结果出炉，42个胰岛素集采品种平均降价48%。这两项结果也已经于近期在全国各地陆续执行，预计惠及近1100万名患者，每年减负300亿元。
　　目前，国家集采改革已经进入关键期。在原有政策规定落实、纵向推进和横向领域配套等方面，仍存在一些亟需解决的问题，其中便包括现行政策导致中选药品难以进药店销售。
　　全国人大代表、华海药业（600521.SH）总裁陈保华对时代财经指出，目前，由于受中选药品只能以中选价进药店销售的政策影响，药店因无利可图而不卖中选药品，只卖高价的同类药，加上医保同价报销政策未落实，使中选药的可及性大打折扣。
　　他建议，要加快国家集采扩面。＂一方面，把已通过质量和疗效一致性评价的、2家及以上企业在产的药品，均纳入集采范围，扩大集采品种的覆盖面。另一方面，加快制订完善集采覆盖零售药店的相关政策制度，实现患者、企业和药店三方共赢。＂
　　以人为本，让更多患者受益
　　无论是对患者，还是医保局来说，＂灵魂砍价＂的路还没有到尽头。
　　过去一年，医药集采的＂常态化＂在官方文件被多次提及。今年1月10日，国务院常务会议再次明确，决定常态化制度化开展药品和高值医用耗材集中带量采购，进一步降低患者医药负担。中成药、检测试剂、种植牙等曾经被认为＂短时间内不可能被集采＂的品类都已经在相关省市进行集采试点。
　　而今年的政府工作报告也释放出积极的信号，＂逐步提高心脑血管病、癌症等疾病防治服务保障水平，加强罕见病用药保障＂。
　　集采的提速扩围，为医保节省出大笔资金。根据3月4日国家医疗保障局发布的《2021年医疗保障事业发展统计快报》，2021年，基本医疗保险基金（含生育保险）总收入、总支出分别为2.87万亿元和2.40万亿元，年末基本医疗保险（含生育保险）累计结存3.61万亿元，较2020年的累计结存增长了约4500亿元。
　　图片来源：视觉中国
　　这无疑为医保目录继续＂上新＂创造了有利条件。在2021年的国家医保谈判里，除了SMA外，血友病、遗传性血管性水肿、多发性硬化、法布雷病、降血脂和甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病等6种罕见病的治疗药物也被纳入医保目录。
　　＂天价＂罕见病治疗药物进医保，这在一年前是无法想象的事情。
　　以诺西那生钠为例。在2020年的医保谈判中，诺西那生纳就曾铩羽而归。而在2021年医保谈判开始前不久，国家医保局在回复全国人大代表的建议时，也曾明确表示，部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力，无法被纳入基本医保支付范围。
　　不过，当新一轮医保谈判来临时，医保局的态度却发生了微妙的变化，在＂保基本＂的立场下，争取将更多的罕见病用药纳入医保报销范围。
　　2021年，国家医保局谈判代表张劲妮在与渤健代表谈判时表示：＂每一个小群体都不应该被放弃。＂这成了2021年医保谈判的＂金句＂，也由此促成了诺西那生钠降价94%的结果。
　　马大翔告诉时代财经，小石头最近已经逐渐意识到自己和其他孩子的不同。＂他说他的心愿就是以后可以自己走着去幼儿园，不用奶奶帮忙背小书包。其实这也是我的愿望。＂
　　因为已经错过了治疗的最佳年龄，即使可以用诺西那生钠治疗，小石头也很难像健康的孩子一样正常行动。马大翔最近了解到，由诺华制药（NVS.US）研发、生产的名为＂Zolgensma＂的药物可以治疗SMA，这种药物通过注射将正常的SMN1基因导入患者体内，从理论上来说，这可以治愈SMA，但这种药物定价高达212万美元，折合人民币约1300万元。目前，诺华在中国递交的Zolgensma临床申请已经获得受理。
　　让小石头在未来的某一天可以用上这种药物，是马大翔最新的目标。为了完成这个目标，他最近正在利用业余时间学习如何在直播间带货，但他也不得不承认，1300万元是普通人凭借个人能力难以企及的费用。
　　1300万元一针的＂天价＂罕见病用药在未来是否有可能被纳入医保？这个问题的答案暂时无人知晓。但从密集进行的医保谈判、药品集采来看，更多不可能的奇迹正在发生。