CART疗法120万一针，到底适合谁？白血病淋巴瘤患者或受益

　　河南的小赵无疑是幸运的，确诊急性B淋巴细胞白血病，被认为只有半年生存期的他，因为接受了CART细胞治疗，成功地战胜了肿瘤并一直正常生活至今。
　　2013年，小赵突然昏倒，在医院检查出患有急性B淋巴细胞白血病，由于发现及时并采取了造血干细胞治疗方案，5周后小赵的身体指数渐渐恢复正常，最终治疗成功。不幸的是，2016年疾病复发，小赵在医生建议下进行了第二次造血干细胞移植治疗，但这次显然没有那么幸运了，治疗方案以失败告终。
　　当时，医生判断，小赵可能撑不过半年，基本上等于发了死亡通知书。正当大家一筹莫展时，医生们想起了还处于临床研究中的CART细胞治疗。
　　在征得小赵及其家人的同意后，医生决定为小赵实行CART疗法。很幸运，接受治疗后，奇迹再次发生，小赵体内的肿瘤细胞全部消失，并痊愈出院，之后五年的复查结果都没有异常，如今已正常生活、工作。
　　在当时，CART技术还处于临床试验阶段，小赵免费地接受了治疗。而随着国内首款CART细胞治疗产品获批上市，越来越多的患者对其投去了期盼的目光。然而，被爆一针就要120万的治疗费用，却让很多人犯了难，什么神仙技术这么贵？真的可以完全治愈癌症吗？120万的天价是否值得？今天就给大家仔细讲讲。一、CART技术是否能够成为癌症克星？
　　对于CART治疗技术，很多人还不清楚，这是一种新兴的肿瘤免疫治疗技术，借助人体自身基因去对抗肿瘤。该技术需要先从患者体内取出血液，并分离出T细胞，通过现有的医学技术对其进行改造，使T细胞拥有靶向的嵌合抗原受体（CAR），然后大量培育CAR后将其重新输入患者体内来消灭癌细胞。这种经过改造后的CART细胞具有可识别性、持久性、杀伤性，可有效对抗体内癌细胞。
　　癌症治疗技术问世以来，一直以高昂价格将患者拒之门外，CART治疗技术亦如此。全球已有5款CART产品上市，均针对于血液肿瘤，整个生产过程需无菌控制，成本消耗极高。美国两家CART生产商将价格定在37万美元左右，对于普通患者来说难以接受。中国引入CART治疗技术，年治疗费在三四十万元，尽管比进口治疗技术低，但暂未纳入医保范畴。
　　CART治疗技术价格之所以昂贵，主要是因为它的生产成本比传统治疗方式要复杂，抽取患者血液、分离T细胞、激活T细胞活性、扩增有效T细胞，CART制剂、放行冻干到最后植入患者体内，每一道工序制作技术复杂，培育成本极高。
　　相比传统治疗手段容易将健康细胞和癌症细胞无差别消灭，伤害患者免疫系统的局限性，CART疗法可以针对某一特定肿瘤进行灭杀，成功率更高。其培育出的细胞免疫性更高，攻击性更强，T细胞活性时间长，只需注射1次，能够有效控制肿瘤可数月或数年，避免多次化疗或药疗对患者造成身心痛苦。
　　二、CART技术治疗白血病、淋巴瘤效果最好！
　　据报道，上海陈阿姨罹患弥漫性大B细胞淋巴瘤，由于多种治疗方案均不适合，陈阿姨接受了CART疗法且痊愈出院，成为CART技术获批后，全国首位接受治疗并被评估症状完全缓解的患者。
　　虽然CART疗法倍受瞩目，但对于其适应症，河南省肿瘤医院免疫治疗科主任高全立坦言，目前该疗法主要治疗血液系统的肿瘤。比如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗效果比较好，对于其他癌症的效果还不太确定。
　　美国国立卫生研究院研究员、专攻肿瘤免疫疗法的史蒂文罗森堡也承认，受免疫微环境、低氧、免疫失衡等因素的影响，实体瘤的抗原靶点难度系数大，输入体内的CART细胞仅小部分可循环到肿瘤部位并穿透细胞膜，真正到达肿瘤细胞时，杀伤力已大大减弱，效果并没有那么好。
　　所以，患者也要理性对待，如果想要接受CART技术疗法，还需先找到医生咨询，看看自己是否符合治疗条件，不要盲目追求新兴疗法而忽视自己的实际情况。三、盘点6种CART药物，适应症不同
　　直至2021年8月，全球关于CART药物已有6种，针对的癌症类型也不同，大家要注意比对。
　　1。Kymriah：最早获批上市的CART药物，主要用于青少年、儿童患者，对复发性、难治型以及青少年B细胞急性淋巴性白血病，效果更佳。目前售价47。5万美元。
　　2。Yescarta：主要针对于复发性、难治型的特定类型成人大B细胞淋巴瘤，是全球第一款非霍奇金淋巴瘤的CART药物，售价37。3万美元。
　　3。Tecartus：主要用于治疗复发、难治性套细胞淋巴瘤，是首个针对套细胞淋巴瘤的治疗方法，售价37。3万美元。
　　4。Breyanzi：针对全身疗法后无应答或是治疗后复发的部分大B细胞淋巴瘤成人患者，售价41。03万美元。
　　5。Abecma：多种先进疗法的复发、难治型多发性骨髓瘤患者，是首个FDA获批的靶向BCMA的CART疗法，售价41。95万美元。
　　6。阿基仑赛注射液（已在我国获批上市）：用于二线或以上系统性治疗后复发、难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，售价120万元。
　　值得注意的是，虽然CART针对性强，但副作用也不能被忽视。在临床治疗中显示，接受CART疗法的人有不同程度的不良反应，如B细胞再生障碍、细胞因子风暴、神经系统的毒性作用、脑水肿等，甚至危及生命。因此选择CART治疗方案需要对癌症确诊后，再进行T细胞治疗，否则治疗效果大打折扣，且耽误最佳治疗时间。
　　随着国内阿基仑赛注射液上市，CART技术趋于成熟，未来也有望降价或纳入医保范围，对不少癌症患者来说，更是新的生存希望，期待未来该技术的临床药物更全、更价廉，真正造福患者！医生来辟谣专家：120万1针的抗癌药只少数适用参考资料：
　　〔1〕《CART技术抗癌针真的那么神？河南小伙临危体验已正常生活5年》。大河报。202198
　　〔2〕《国内首款CART产品获批上市患者用得起吗？》。经济观察报。2021626
　　〔3〕《定价或超百万元！又一种抗肿瘤疗法在国内获批，专家：谨防滥用》中国新闻周刊。2021624
　　〔4〕《天价神药CART首例患者已出院，第二款也获批！》梅斯医学。202196
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