3期临床试验结果出炉，脐血扩增产品NiCord可改善移植

　　Nicord（Omidubicel）是一种试验性脐血扩增产品，由Gamida Cell正在开发，用于血癌患者的移植。
　　与标准脐血相比，这种产品已经显示出了一些优势。
　　欧洲血液和骨髓移植协会年度会议上交流了一项全球3期试验（NCT02730299）的结果。
　　来自西班牙巴伦西亚Universitari i Politècnic la Fe医院的共同研究者Guillermo F. Sanz博士指出：＂ 与标准脐血移植相比，Omidubicel移植使造血功能的恢复更为迅速，而且住院天数减少 ＂。
　　Sanz认为：＂对适合接受脐血移植的患者来说，Omidubicel可作为新的标准治疗＂。
　　来自波士顿麻省总医院肿瘤中心的Zachariah DeFilipp博士，是一名造血干细胞移植专家，没有参与本研究，但是对本研究进行了评论。
　　DeFilipp博士评论说：＂与标准脐血移植相比，Omidubicel可显著改善移植后的移植物存活。对于缺乏HLA匹配供体的患者来说，这种方法有助于克服长时间的全血细胞减少，而成年人的标准脐血治疗常会发生这种情况。＂
　　Gamida Cell计划在2021年第4季度提交这些数据，以便美国食品药品监督管理局批准Omidubicel。
　　此外，研究者还开展了一项1/2期临床研究，针对重度再生障碍性贫血患者，对Omidubicel进行评估（NCT03173937）。
　　扩增的可能性
　　Omidubicel在一个脐血单位内包含两个冻存的部分。该产品包括未培养的CD133阴性细胞，这其中就包含T细胞；还包括了CD133阳性细胞，此类细胞在烟酰胺存在的情况下在体外扩增了21天。
　　NiCord  生产与治疗过程
　　在本次大会交流过程中，Sanz解释道：＂烟酰胺增加了干细胞和前体细胞，抑制了细胞分化，增加了细胞迁移，同时增加了细胞在骨髓中的定殖和移植效率，同时又保存了细胞的功能和表型＂。
　　在较早期通过36名高危恶性血液病患者开展的1/2期试验中，Omidubicel与至少持续10年的造血植入有关。
　　3期试验结果的详细信息
　　通过125名高危恶性疾病患者（年龄13-65岁）开展了这项全球3期试验，包括急性髓系和急性淋巴细胞白血病、骨髓异常增生综合征、慢性髓系白血病、淋巴瘤和罕见白血病患者。
　　这些患者均适合同种异体干细胞移植，但是没有匹配的供体。
　　患者接受了随机分组，分别接受Omidubicel（n = 52）或标准脐血（58）进行的造血功能重建。
　　在随访第42天， Omidubicel组主要终点意向治疗（ITT）人群中性粒细胞移植成活的中位时间为12天，而标准脐血治疗为22天（P < .001） 。
　　在经治疗人群中， 有108名患者实际接受了Omidubicel或标准脐血治疗，移植存活的中位时间分别为10.0天和20.5天（P < .001）。
　　第42天， Omidubicel组中性细胞存活的比率为96%，而标准脐血为89%。
　　次要终点ITT人群至血小板存活的时间也指向了Omidubicel， 该组第42天的血小板存活累积发生率为55%，而标准脐血为35%（P = .028）。
　　在经治疗人群中， 两组至血小板存活的中位时间分别为37天和50天（P = .023） 。随访第100天， 两组血小板移植存活的累积比率分别为83%和73%。
　　到第100天，Omidubicel组ITT人群中发生2/3级细菌或侵袭性真菌感染的患者比例为37%，而标准脐血组为57%（P = .027）。发生病毒感染的患者比例分别为10%和26%。
　　两治疗组第100天急性移植物抗宿主病的发生率相似，而且第1年时也无显著差异。
　　两组的复发和非复发死亡率、无病生存率和总生存率也无差异。
　　在移植后的第一个100天，接受Omidubicel治疗的患者其在院外生存的中位时间为60.5天，而接受标准脐血治疗的患者为48天（P = .005）。
　　文丨四川脐血库
　　图丨四川脐血库、网络