未来尖端科学CRISPR基因组编辑技术

　　我们体内的每个细胞都包含我们基因组的一个副本，这些基因数量超过20,000个以上，约30亿个DNA。DNA由两条链组成，扭成双螺旋，并通过简单的配对规则（碱基配对原则）结合在一起，即核酸分子中各核苷酸残基的碱基按A与T、A与U和G与C的对应关系互相以氢键相连。我们的基因，塑造千千万万个不同的我们。然而基因对健康也有深远的影响，由于DNA测序的不断进步，研究人员已经鉴定出数千种基因，这些基因与我们患病的风险有着决定性的作用。为了了解基因是如何发挥作用的，研究人员试图用各种方法来控制它们。然而改变活细胞中的基因并不容易，但是最近开发出一种新的方法，有望大大改善我们对基因的研究，使得基因的研究提升一个水准，也许它将是个划时代的技术。在办公文档中，你可编辑任意你想要的内容，而我们的基因呢，也许使用某种技术进行任意编辑和修改。
　　没错今天我们要提到一项尖端的技术，那就是CRISPR-Cas9技术，它是科学家们在研究基于细菌使用的自然系统保护自己免受病毒感染而被发现的。当细菌检测到病毒DNA的存在时，它产生两种类型的短RNA,其中一种包含与入侵病毒匹配的序列。这两个RNA与称为Cas9的蛋白质形成复合物。Cas9是一种核酸酶，一种可以切割DNA的酶。当匹配序列称为引导RNA时，在病毒基因组中找到目标，Cas9会切割目标DNA，从而使病毒失效。
　　在过去的几年中，研究人员正在研究该系统，意识到它可以被设计。不仅可以,而且可以精确切割任何DNA序列，通过更改向导RNA以匹配靶标来选择位置。这不仅可以在试管中完成，而且在活细胞的核内，一旦进入细胞核，产生的复合物，将锁定称为PAM的简短序列。Cas9将解压缩DNA并将其与目标RNA匹配。如果匹配完成，则Cas9将使用两个细小的分子剪刀切割DNA。发生这种情况时,单元会尝试修复切口，但是修复过程容易出错，这些情况的出现让研究人员了解其功能的作用机理。这些突变是随机的，但有时研究人员需要更加精确，例如，通过用健康的DNA副本替换突变基因。这可以通过添加另一片DNA来完成携带所需的序列。CRISPR系统完成切割后,这种DNA模板可以与切割末端配对，重新组合并替换原始序列而形成新的版本。
　　所有这些都可以在培养的细胞中完成，包括可以产生的干细胞，也可以在受精卵中完成。与以前的方法不同，CRISPR可以一次针对许多基因，这对研究复杂的人类疾病来说是一大优势。随着技术的进步,CRISPR技术将会运用于各种基础研究中有，例如药物开发、农业等。更重要的是，相信在不久的将来这项技术将会用于治疗与人类遗传基因有关的疾病。
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