开展阿尔茨海默病研究，美国是如何资助和管理的？

　　原文刊载于《中国科学院院刊》2023年第2期战略与决策研究，原文标题《美国资助和管理阿尔茨海默病研究项目的实践与启示》。本文为精简改编版
　　韩志凌1，2李柏村3肖小溪1，2李晓轩1，2
　　1中国科学院科技战略咨询研究院
　　2中国科学院大学公共政策与管理学院
　　3福州大学经济与管理学院
　　面向国家需求或科学前沿的重大科学问题设立重大研究计划和项目，是我国也是国际上通行的一种科研组织方式，但如何资助和管理这类计划和项目是我国当前面临的一个紧迫课题。目前我国在资助和管理重大科学计划和项目上存在参与项目众多但彼此联系松散、项目结题时产出众多但整体效果不明显等问题。本文以美国国立卫生研究院（NIH）组织及资助阿尔茨海默病重大研究项目为对象开展案例研究，旨在揭示美国在阿尔茨海默病重大研究项目的组织动员、目标管理、绩效评估、预算听证的成功经验，以期为我国完善重大科学计划和项目的资助和管理提供借鉴。
　　1美国开展阿尔茨海默病相关研究的背景和成效
　　鉴于阿尔茨海默病给美国民众带来沉重的健康和经济负担，近20余年，美国联邦财政主要通过NIH增加了对阿尔茨海默病的研究预算经费（图1），2022财年NIH投入到阿尔茨海默病的预算高达35。53亿美元。得益于有力的财政支持，近年来美国阿尔茨海默病的研究取得重大进展：研究人员了解到更多与这些疾病有关的遗传因素和分子机制；开发了新一代可用来识别、探索和验证疾病机制及各种潜在药物靶点的研究工具；在确定行为和生活方式等因素如何影响痴呆症风险方面也取得了进展；并且有2款针对阿尔茨海默病的新药获得批准。
　　图1美国国立卫生研究院（NIH）对阿尔茨海默病研究的投入经费
　　2美国开展阿尔茨海默病相关研究的实践
　　通过颁布法案保障联邦投入，有序动员和组织全国的优势科研力量
　　1hr通过颁布专门的法案，保障阿尔茨海默病研究的联邦投入
　　1999年，NIH下属的国立老龄化研究所（NIA）联合非营利机构班纳阿尔茨海默病研究所（BAI）启动了阿尔茨海默病预防计划，旨在推进科学研究与药物开发以预防和治疗阿尔茨海默病。2011年1月，美国国会立法《国家阿尔茨海默病计划法案》要求美国卫生与公众服务部（HHS）建立国家阿尔茨海默计划。此前NIH层面的资助行为被提升为美国国家层面的资助计划，并获得法律保障。
　　2hr依托自身的国家战略科技力量，NIH开展高水平的内部研究
　　美国联邦政府投入阿尔茨海默病相关研究主要通过NIH来落实。约10的联邦政府投入经费主要用于NIH下属的NIA和国立神经紊乱和中风研究所（NIND）开展内部研究。近年来，NIND与NIA的科研人员可利用NIH园区中的独特资源与来自全球各地的访问研究人员并肩工作，开展旨在加速科学发现转化为现实应用的具体项目。NIA和NIND内的部门和科学家，每4年要接受一次由外部专家组成的科学顾问委员会的评议，以此保障内部研究的高水准。
　　3hr遴选和资助大学、科研机构和企业中的优势力量，与NIH内部研究形成合力
　　美国联邦政府投入阿尔茨海默病的研究经费中超过80的经费用于NIH对外资助研究项目，主要由NIA和NIND组织专家对美国大学、企业和非营利机构的科学家提出的项目申请进行函评和会评。通过这种机制，NIH保障对外研究项目能够委托给高水平的外部科学家，并使自身科研力量开展的内部研究与外部资助项目相互补充，使国内有关的大学、科研机构和企业形成合力，共同攻克阿尔茨海默病这一难题。
　　建立有效的目标管理机制，稳步推进阿尔茨海默病研究的里程碑
　　1hr组织专家制定国家规划，使科技界充分参与阿尔茨海默病研究的目标管理
　　2011年，HHS召集了美国相关公共和私有部门专家成立了阿尔茨海默病研究、治疗和服务顾问委员会。并在2012年发布了《应对阿尔茨海默病的国家规划》，提出要在2025年实现预防和有效治疗阿尔茨海默病。此后，该目标成为美国国家层面支持阿尔茨海默病研究所希望达到的科研目标，基本覆盖了阿尔茨海默病患者患病的整个过程。阿尔茨海默病研究、治疗和服务顾问顾问委员会每个季度举行一次公开会议，并根据需要不定期举行闭门会议。当前，该委员会由来自HHS、其他联邦政府机构以及非联邦政府的23名成员组成。
　　图2美国《应对阿尔茨海默病的国家规划（2021年修订）》六大目标
　　2hr从宏观到微观逐层分解，使国家需求落实为具体的科研项目部署
　　美国联邦政府每个部门每4年要制定相关战略规划，以阐述部门使命、要达成的战略目标与衡量进展情况的方法。HHS最新的20222026财年战略规划中具体提出了五大方面的战略目标，但总体上HHS的战略目标是宏观的，需要HHS下属机构NIH来落实。为此，NIH每年都集合学术界、产业界、政府部门、社会公众等各类利益相关方举行一次战略研讨，以便将代表科学界意见、国家层面的规划和HHS战略规划中的科研目标进一步落实为执行过程中的节点要求。最终，NIH的战略目标进一步落实为其下属的NIA和NIND的机构目标，指导NIA和NIND的内部研究部署和外部项目资助，使得宏观的政府目标逐渐微观化和实操化（图3）。
　　图3美国联邦政府阿尔茨海默病研究的各级目标制定
　　3hr尊重科学研究的基本规律，制定阿尔茨海默病研究的三大跨年度绩效目标
　　NIH在《2010年GPRA现代化法案》要求下担当起制定阿尔茨海默病研究的跨年度绩效目标的重任。NIH采用两维度的方法来提出科学研究的跨年度绩效目标：维度1是实现的难度，划分为高、中、低共3档；维度2是完成绩效的时间跨度，划分为13年、46年、710年共3档。NIH分别于2004财年、2014财年和2018财年共提出了3项阿尔茨海默病研究相关的跨年度绩效目标（表1）。这3项目标在实现难度上都是中、高难度，所需的时间跨度都较长。
　　表1美国国立卫生研究院（NIH）近20年来阿尔茨海默病相关的跨年度绩效目标
　　由此，美国阿尔茨海默病的研究形成了从HHS到NIH，再到NIA和NIND，最后到具体科研项目部署的逐层目标，用于实际指导美国联邦财政支持的阿尔茨海默病的科研部署和成效评估。
　　开展符合科学研究特点的绩效评估，为阿尔茨海默病相关研究进行质量把控
　　1hr根据科学研究特点，设立描述性的年度目标
　　NIH共提出了3项阿尔茨海默病相关的跨年度战略目标。这些跨年度战略目标在NIH的年度绩效报告中一般不落实为定量目标，而是落实为描述性目标，主要描述研究过程中的渐进式发现和对疾病相关的基础性生命过程的更多理解。例如，从2014财年开始，NIH设立了1个中难度的跨年度绩效目标（表1中的SRO5。3），且在2014财年以来的NIH年度绩效报告中，这一跨年度战略目标被分解为每年的描述性目标。
　　2hr既关注项目绩效，更重视重大科学进展
　　NIH相关部门从资助的科研活动中抽取代表性的重大进展，形成NIH上一财年的各项重大科学进展。每一项科学进展仅用1页纸的篇幅描述其研究背景、研究进展与突破、研究意义与影响、成果应用与经济效益等内容。此外，NIH还会通过3种形式对重大科学进展进行整体性的补充介绍：
　　1。科学胶囊，对相关的重大科学进展进行综合概述；
　　2。科学故事，以故事形式追溯这一研究进展的背景、意义及由此产生的经济效益；
　　3。科学奖励，提供其获得的国家和国际科学荣誉的补充说明。
　　3hr依靠专家评议，判断年度目标的完成情况
　　NIH领导的一个评估小组负责对NIH的年度目标完成情况进行评估。评估小组依据的证据主要来自NIH项目论文、数据库、奖励、项目等产出情况，以及重大科学进展材料。基于这些证据，重点围绕5个方面开展讨论并形成评估意见：
　　1。是否增加了关于生物功能正常与否的知识；
　　2。是否研发或改进了用于研究和医学的仪器和技术；
　　3。是否研发或改进了方法来预防或延缓疾病和残疾的发生或发展；
　　4。是否研发或改进了方法来诊断疾病和残疾；
　　5。是否研发或改进了方法来治疗疾病和残疾。
　　评估结果分为目标未完成、目标完成、目标超额完成3档。
　　建立基于循证决策的预算制度，保障阿尔茨海默病研究的效能
　　1hr在国会层面开展基于听证制和投票制的预算审批
　　美国参众两院根据领域设立了多个拨款委员会，分别负责开展系列听证会和议案投票。每一场听证会通常只为一个机构或者某个特殊的项目举行。听证会上会邀请相关领域的专家参加，要求机构或项目负责人为该预算提案进行合理性说明，并回答专家提问。听证会之后，参众两院拨款委员会会分别对每个机构的预算提案进行投票，投票通过后，才正式成为众议院议案或参议院议案。
　　2hr加强联邦机构的评估能力建设，将评估结果与预算审批进行关联
　　2018年，美国国会颁布《2018年循证决策基础法案》，将联邦机构的绩效评估能力建设提升到法律层面。该法案对NIH提出了4项要求：
　　1。对自身开展绩效评估的能力进行评价；
　　2。每4年制定一份有关搜集绩效评估所需证据的计划；
　　3。颁布一份适用于整个评估周期的评估政策；
　　4。每财年制定一份年度评估计划以阐述本财年重点评估的领域。
　　在该法案的推动下，各联邦机构的绩效评估能力得到提升，保障了每个机构都能有效地开展对目标的评估。
　　3hr通过为重要的研究议题提供长期支持，保障联邦财政投入的效能
　　美国联邦政府十分清醒地认识到开展预算绩效管理只是手段，并不是最终目标。因此，美国联邦政府在预算绩效管理中始终关注财政科技投入是否投入到重要的研究主题，一些未能达到原定绩效目标的重要议题，美国联邦机构也将继续提供经费支持，以保障对重要议题开展系统性、长期性攻关。例如，原定于2020财年完成的绩效目标SRO5。3未能如期达成目标，因而NIH将该目标的完成时间延迟至2023财年，以便对这一重要的研究主题继续提供支持。
　　3结论与启示
　　上述案例揭示，对重大科学项目的财政科技投入既要尊重科学研究的基本规律保证持续稳定投入，又要强化有效组织以及绩效管理两者兼具才能保证财政科技投入的整体效能。该案例对我国的启示主要有：
　　1hr重大科学项目的实施离不开有效的组织，国家战略科技力量应在重大科研项目中发挥核心作用，并牵引相应领域内各类优秀科研力量形成合力
　　重大项目的实施以NIH下属的研究所为主要依托力量：对这类机构进行长期支持，使其能够围绕该研究主题持续耕耘；通过竞争性项目资助的方式将全国在阿尔茨海默病研究中的优势科研力量集中到重大科研项目中。当前我国对重大科学项目的组织过于分散，国家战略科技力量未能在应尽的职责范围发挥核心骨干作用，导致重大科学项目缺乏结晶核。近年来，我国大力推进国家实验室建设和国家重点实验室重组，其根本目的也是要进一步强化国家战略科技力量的使命定位，发挥好其在重大科学项目中的核心和牵引作用。未来我国可以将国家战略科技力量与重大科技事项的研究部署进行连接，发挥好国家战略科技力量在重大项目攻关中的核心作用。
　　2hr重大科学项目的实施离不开体系化的目标管理，应加强对重大科学项目的顶层规划和系统布局，保障持续稳定投入
　　美国阿尔茨海默病相关研究，形成了从国家规划到联邦机构战略规划、跨年度绩效目标、年度绩效目标等多个层面组成的目标体系。一方面，美国阿尔茨海默病相关国家规划每年要进行重新审议，以确保能统领整个国家在这个领域的项目部署；另一方面，美国联邦机构制定战略规划和具有操作性的多层次绩效目标，从而保障国家规划得以落实。我国目前重大科技项目部署的系统性不足，项目各自为战。为此，我国可借鉴美国做法，加强项目目标体系化管理与统筹推进。
　　3hr重大科学项目的实施离不开合理的绩效评价机制，应完善对重大科学项目的内涵式诊断评价，以评价机制保障科学研究的深入推进
　　美国对阿尔茨海默病研究的年度绩效目标完成情况评价是一种内涵式的诊断评价：要求被评方通过多种形式向评价专家组展示研究的进展情况，评价专家组对研究进展情况进行多个角度分析，真正发挥专家诊断作用，指导项目下一步研究工作。我国项目绩效评价经常是为了完成项目的闭环管理，专家评价也多以简单的项目打分或分档为主，重形式不重内容。为此，我国可通过健全专家咨询评议机制，强化专家评议的诊断作用，发挥好评议专家的科学研究守门人职责。
　　4hr重大科学项目的实施离不开财政投入的保障，应强化对重大科学项目预算的问责机制，保障财政科技投入的效能
　　从案例来看，美国重大科研项目的预算评估具有很强的刚性。NIH下属NIA研究所所长每年都被要求参加国会相关拨款委员会的听证会，并就下一年度的阿尔茨海默病研究预算的合理性进行辩护。这种国会层面的问责机制是相对独立的，不是寻求科技界内部的认可，而是要求项目研究的经济社会价值要得到充分论证。相比之下，我国尚没有建立起针对项目预算的严格的年度问责机制。因此，我国可借鉴美国经验，由财政部等相关部门主导，或者发挥全国人大或政协专门委员会作用，开展重大项目年度预算审议与问责。
　　韩志凌中国科学院科技战略咨询研究院在读研究生。主要研究领域：科技政策、绩效评价。
　　肖小溪中国科学院科技战略咨询研究院副研究员。主要研究领域：科技管理与评价。
　　文章源自：韩志凌，李柏村，肖小溪，李晓轩。美国联邦政府资助和管理阿尔茨海默病研究项目的实践与启示。中国科学院院刊，2023，38（2）：219229。
　　DOI：10。16418j。issn。10003045。20230106003