治愈1型糖尿病的希望?VX2022ADA
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引言:100年前,胰岛素的发现帮助1型糖尿病患者摆脱了"死神的魔爪",但β细胞的绝对丧失却使得患者不得不终身与药物相伴,"治愈1型糖尿病"似乎是个遥不可及的梦。
2021年末,一则"干细胞疗法VX-880成功治愈1型糖尿病患者"的消息震惊了糖尿病领域。现在,又有了新消息!
在2022年6月3日~7日举办的第82届美国糖尿病协会科学会议(ADA)上,来自马萨诸塞州总医院移植中心的移植外科主任James F. Markmann博士,分享了VX-880治疗1型糖尿病的最新研究进展。
VX-880是什么?
VX-880属于实验性干细胞来源的完全分化胰岛细胞替代疗法,这项干细胞治疗1型糖尿病的1/2期临床试验,共计划纳入17名1型糖尿病重症患者,为期五年。患者接受单次VX-880治疗,剂量为目标剂量的一半,同时接受免疫抑制治疗,研究者对患者血糖等指标进行跟踪检测。在本次ADA大会上,James F. Markmann博士带来了两名受试者的最新数据。
270天,由「1型糖尿病重症」到「完全摆脱胰岛素」!
第一位接受VX-880治疗的患者名为布莱恩·谢尔顿,64岁,是一名糖尿病病史长达40年且伴有严重反复低血糖反应的1型糖尿病患者,接受VX-880治疗前曾经历了五次严重低血糖事件,已检测不到C肽水平。
接受治疗后的90天,布莱恩·谢尔顿的β细胞功能明显改善,胰岛素日剂量由34单位减少到3单位,糖化血红蛋白(HbA1c)由8.6%降至7.2%,严重低血糖发作消失。因此,也被称为"1型糖尿病治愈第一人"。
布莱恩·谢尔顿(来源:纽约时报官网)
接受治疗后的180天,C肽反应继续增加,HbA1c由基线时的8.6%下降到6.9%;到270天时,HbA1c下降到5.2%,TIR 达到99.9%,已完全停用胰岛素!
图1 270天时TIR 达到99.9%,已停用胰岛素
在不良反应方面,患者的肝功能检测结果出现了"轻度和自限性"的上升,并且还经历了两次严重不良事件:免疫抑制引起的皮疹自发消退以及脱水,在第186天时曾接受住院治疗。
150天,胰岛素使用量降低30%!
第二位接受VX-880治疗的患者为35岁女性,1型糖尿病患者病史10.7年,接受VX-880治疗前,曾经历过三次严重低血糖事件,同样检测不到C肽水平。
接受治疗后的57天,胰岛素用量显著减少,由25.9单位减少到18.7单位,此后保持稳定,到第150天时胰岛素使用量减少了30%(18.2单位);TIR由基线的35.9%增加至51.9%;患者的HbA1c由基线时的7.5%下降至57天时的6.4%,随后在第150天时反弹至7.1%。
图2 150天时TIR达到51.9%,胰岛素用量降低30%
患者2的不良事件均为轻度至中度,最常见的是头痛和低镁血症,不过研究者表示,其与VX-880无关。
由"漂亮数据"到"临床的转化":VX-880更适合哪些患者?
James F. Markmann博士表示,该疗法总体安全且耐受性良好,大多数不良事件为轻度或中度,与免疫抑制一致。最常见的不良事件是围手术期发生的严重低血糖事件。在第35天后,两名患者均未发生严重的低血糖事件。我认为这种新疗法的初步结果非常令人鼓舞,它确实有可能帮助到患者。
当谈到"治疗的可用性"时,Markmann博士表示,目前来看,VX-880的最佳候选者是1型糖尿病长期重症患者。
努力探索,望早日治愈1型糖尿病
随着探索之路的不断前行,近几十年来糖尿病治疗药物不断推陈出新,但迟迟无法推开治愈1型糖尿病的大门。
干细胞疗法取得的最新进展,为我们重拾信心,期待未来会有更多的研究成果出炉。不过目前,因剂量递增标准问题,美国食品和药物管理局叫停了此项研究,有消息称,相关企业正在与FDA展开合作来解决这个问题。
参考资料:
[1]Markmann JF. 259-OR. Presented at: American Diabetes Association Scientific Sessions; June 3-7, 2022; New Orleans (hybrid meeting).
[2]GINA KOLATA. A cure for Type 1 diabetes? For one man, it seems to have worked[EB/OL].[2021-11-27].https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html
[3]Vertex Announces Positive Day 90 Data for the First Patient in the Phase 1/2 Clinical Trial Dosed With VX-880, a Novel Investigational Stem Cell-Derived Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes. [2021-10-18].https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-day-90-data-first-patient-phase-12
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