120万一针抗癌药,安徽首位患者治疗成功,30天肿瘤消失,值吗?
如果有一种药,可以治好癌症,你觉得要花多少钱?
几万?几十万?还是上百万?
也许对于家庭条件富裕的人来说,只要能救命,几百万不过是九牛一毛,但对于贫苦患者来说,十几万即可压垮一个家庭,让其倾家荡产。
也许,打败他们的不是癌症,或是昂贵的医药费。生命诚可贵,如果有钱,谁会放弃治疗呢?
安徽的苏阿姨便花费120万,接受了治疗,30天肿瘤消失,这一针值吗?
一、安徽患者接受CAR-T细胞治疗,30天消灭肿瘤
"王主任,我感觉好多了,脸部肿胀都消下去了。" 苏阿姨笑着向医生说道。
57岁的苏阿姨,7年前在老家蚌埠的一家医院确诊 腹卵巢占位,进行了子宫双侧卵巢附件全切手术,病理结果显示弥漫大B细胞淋巴瘤 。此后,苏阿姨东奔西走,为了求医跑遍了省内外多家医院,在多轮治疗后,病情反复,几乎打消了她治疗的信心。
直到2022年2月,一身疲惫的苏阿姨终于踏进了 中国科大附一院 的大门,进入南区血液内科接受治疗。彼时的苏阿姨已经因病情恶化 面部肿胀、剧烈疼痛,面部左侧包块大如馒头,导致她呼吸困难。
医院血液内科王兴兵教授在全面检查后,建议苏阿姨进行 CAR-T(阿基仑赛注射液)细胞治疗 。苏阿姨了解后也当机立断,同意了治疗方案,治疗的过程并不轻松,前期准备就经历了近一个月,在静脉输注完成后,直到30天后,PET-CT检查结果才证实了苏阿姨被治愈了。
苏阿姨也就此成为了 安徽省首位、自2021年6月阿基仑赛注射液在国内批准上市后接受治疗、且成功治愈的病人。
二、什么是CAR-T细胞治疗,真的只是"打一针"那么简单吗?
在苏阿姨的治疗中,CAR-T细胞治疗的核心似乎就只是那一针注射药,然后在短短30天内就治愈了癌症,这似乎是一个难以描述的神话,但CAR-T细胞治疗其实并不神奇。
CAR-T细胞治疗 ,指的是通过加强人体内免疫细胞"攻击力"和定位能力(肿瘤嵌合抗原受体),使其可以针对肿瘤细胞精准打击的一种免疫疗法。
通俗地来讲,就是用患者自身的免疫细胞去杀死肿瘤细胞,只不过需要先将免疫细胞拿出类,加上一个定位肿瘤细胞的东西,经过培养增多以后,再注射回患者体内。
CAR-T细胞治疗并非简简单单,一针了事,整个过程要经过 采集患者白细胞、T细胞分选、培养、激活、转导、扩增、收获、检测成品、储存和运输 等等,其实非常复杂。
CAR-T细胞治疗和传统抗肿瘤疗法最大的不同之处在于,在改造、扩增等阶段会通过基因工程在T细胞表面装上 肿瘤嵌合抗原受体 ,改造之后,让其可以识别肿瘤细胞,因此具有了精准杀死癌细胞的功能。相比之下 ,CAR-T细胞治疗更彰显个体化治疗,让其精准程度达到了目前的顶峰,因此治疗的副作用更小,
CAR-T细胞治疗虽然取得了一定的成效,但是并非万能。
首先,目前它 只能针对少部分血液类肿瘤 ,不是所有肿瘤都能用的。其次,CAR-T细胞治疗的最大功能就是能够精准清除癌细胞,但是不等于治愈癌症。
医学研究发现, CAR-T细胞治疗只有80%的有效率,有50%的几率达到长期缓解或接近于治愈的效果 。
最后,CAR-T细胞治疗的药物,价格高昂,让无数患者望而却步。
三、CAR-T细胞治疗产品定价为何如此之贵?
CAR-T细胞治疗一出,无数患者仿佛看到了生存的希望,可是网上一张"天价药费单"却打破了众人的幻想!一支药120万是真的吗,这份"买命钱"值得吗?
调查发现,从2017-2021年,全球CAR-T细胞治疗的上市产品共有5款,分别是: Abecma、Tecartus、Yescarta、Breyanzi、Kymriah等,其中Kymriah在美国定价47.5万美元,同款药品在日本31.3万美元,药品均价基本维持在30-50万美元之间。
中国目前上市两款CAR-T产品,分别是 首个获批且目前已投入临床的阿基仑赛注射液、瑞基奥仑塞注射液,前者定价120万,后者定价129万元。
CAR-T细胞治疗产品凭什么这么贵?
CAR-T细胞治疗的药物价格涉及到 医学技术、药物经济、医学产业、经济学 等多方面的因素,最主要的因素有3点:
第一、CAR-T细胞治疗作为首个在对肿瘤细胞精准清除方向并在临床上取得成功的产物,其发展的前景巨大,但目前仍处于 初期阶段,还没有发展出合理的市场规则,设备、原料等产业链不成熟;
第二、CAR-T细胞治疗必须经过 个体化定制、个体化用药 ,也就是说一个人的药就要一条生产线,花费的人力、物力、时间不可同日而语, 无法量产 ,价格上就很难控制;
第三、CAR-T细胞治疗产品制作过程中需要使用较为 高端的医学技术,比如:基因工程、培养、改造等 等,这些技术环节的价值无法估量,而且 失败率也很高 ,成本自然增加。
竟然如此贵,为何不进医保呢?
CAR-T细胞治疗产品一针120万的天价药费,很多患者难以承担,此时就有人不由想起了医保。
事实上,2021年国家医保局在进行医保谈判时,就有人提出过这个问题,还引起了公众讨论,最终还是因为一些原因未能如愿。
第一、 成本谁来负担?
中国医学科学院肿瘤医院原副院长石远凯表示,国家医保局至今连续四年的医保药品目录都将药品价格打了下来,从 2018年开始,药品降幅平均达到了50%,肿瘤相关药品甚至达到64.88%。
但是CAR-T细胞治疗产品的价格主要在于成本,降价幅度很为难,如果一口气降下太多,成本谁来付?
第二、 医保的负担能力 。
北京市医保中心郑杰主任表示,医保局的作用是在老百姓的经济承担能力、市场经济和药品合理价格之间取得平衡,而不是一味地砍、砍、砍,而CAR-T细胞治疗产品价格即使下降65%,几十万的药费仍然高昂,老百姓还是负担不起。
第三、 使用人群受限 。
医保的报销仅限于药品的适应人群,而CAR-T细胞治疗产品的适应症是二线或以上系统性治疗后复发或难治性的大B细胞淋巴瘤,这就意味着初治的大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病等患者无法享受政策,这就涉及到 公平原则 。
无论如何,CAR-T细胞治疗的出现也是值得庆贺的,这证明人类在克服癌症的路上又迈出了一大步,也意味着更多的癌症患者有了生存下去的希望,尽管这是一份很昂贵的希望。
我们也希望未来CAR-T细胞治疗产品的价格也能逐渐降下来,让更多的患者受益。#头号周刊#
参考资料:
[1]《癌细胞全消失!120万一针的抗癌药,可以治愈什么癌症?》.健康时报.2021-09-15
[2]《用自身细胞治疗肿瘤我省首例》. 中国科学技术大学附属第一医院安徽省立医院.2022-05-22
[3]《120万一针的CAR-T疗法进医保,还有多少路要走?》.医学界.2021-11-12
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