据澳大利亚《金融评论报》网站24日报道，美国监管机构批准了杰特贝林公司的B型血友病基因疗法药物——一种可使患者摆脱定期治疗但价格高达每剂350万美元的一次性输注治疗，从而使之成为世界上最昂贵的药物，
　　报道称，有关该疗法的一项关键研究发现，只需用药一次的杰特贝林新药Hemgenix可以使患者一年内预期的出血次数减少54%。它还能让94%的患者告别既费时又费钱的用于控制这种潜在致命性疾病的凝血因子IX输注治疗。
　　报道称，传统的血友病治疗方法为患者输注缺少的蛋白质，即人体用来形成凝结从而阻止流血的凝血因子。新药Hemgenix的工作原理是向患者肝脏内输送一种可以形成原本缺乏的凝血因子的基因，并开始促进肝脏产生凝血因子IX蛋白质。（编译/曹卫国）

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