全球药物研发进展一周速递

　　药物研发进展
　　1.信达生物IBI343临床试验申请获NMPA受理
　　10月1日，信达生物IBI343的临床试验申请获得NMPA受理。IBI343为信达生物申报的首款ADC新药，靶向claudin18.2，分子设计上可以发挥旁观者杀伤效应。
　　2.康乃德生物IL-4Rα靶向药关键临床试验达主要终点
　　10月4日，康乃德生物公布了其主要候选药物CBP-201在中国中重度特应性皮炎（AD）患者中开展的关键临床试验主要分析的顶线结果。据悉，本次分析基于255例中国中重度特应性皮炎患者，第16周的研究结果成功达到了主要终点和所有关键次要终点，且具有高度显著性差异。同时，CBP-201的安全性和耐受性良好。
　　3.   Aldeyra Therapeutics在研药物ADX-2191达成临床3期主要终点
　　10月7日，Aldeyra Therapeutics宣布其在研药物ADX-2191（methotrexate injection），在GUARD临床3期试验的第一部分中达成主要终点。与历史对照组相较，ADX-2191能够显著避免增生性玻璃体视网膜病变（PVR）患者发生视网膜脱落的现象。
　　4.杨森共同开发两项创新眼科基因疗法表现出色
　　近日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）与MeiraGTx共同宣布，在研基因疗法botaretigene sparoparvovec（曾用名AAV-RPGR），在临床1/2期试验MGT009中获得积极初步结果。数据分析显示此基因疗法具有良好的安全性，并改善遗传性X连锁视网膜色素变性（XLRP）病患的视力。
　　5.基因编辑CAR-T细胞疗法获再生医学先进疗法认定
　　近日，CRISPR Therapeutics公司宣布，美国FDA授予其同种异体CAR-T细胞疗法CTX130再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）。
　　合作动态
　　1.Solid Biosciences和AavantiBio两家公司合并
　　10月2日，Solid Biosciences和AavantiBio, Inc.宣布两家公司合并。合并后的公司将专注于推进由SGT-003(一种分化型基因转移候选药物)领导的神经肌肉和心脏项目组合，用于治疗杜氏综合征。其他管线项目包括治疗弗里德赖希共济失调的候选基因转移AVB-202、治疗BAG3介导的扩张型心肌病的AVB-401，以及用于治疗心脏疾病的未披露的其他资产。
　　2.阿斯利康子公司 Alexion 收购基因治疗公司LogicBio
　　10月3日，阿斯利康子公司Alexion宣布，已与LogicBio公司(LOGC.US)达成最终收购协议。此次收购协议旨在利用LogicBio先进的基因编辑与基因递送技术、经验丰富的研发团队以及临床前药物开发方面的专业知识，进一步加速Alexion在基因药物方向的发展。
　　3.Boehringer获得眼科双抗管线
　　10月6日，Surrozen宣布已与勃林格殷格翰达成合作和许可协议，以研发SZN-413，用于视网膜疾病的治疗。根据协议，Boehringer 将获得独家的全球许可，以开发 Surrozen 的双特异性抗体 SZN-413。除了 1250 万美元的预付款外，Surrozen 还可以获得高达 5.865 亿美元的里程碑付款，以及任何潜在销售的中个位数到低两位数的特许权使用费。
　　4.  Schrödinger 与礼来达成新的研发合作
　　10月7日，Schrödinger公司宣布与礼来（Eli Lilly and Company）达成新的研发合作，将针对指定靶标发现和优化小分子化合物。Schrödinger公司将获得前期付款以及可能高达4.25亿美元的发现、开发和商业化里程碑付款。
　　5.百时美施贵宝公司达成两项研发合作
　　近日，百时美施贵宝（BMS）分别与SyntheX和Autolus Therapeutics达成研发合作协议，进一步加强其蛋白降解与细胞疗法的开发。根据合作协议，BMS将可使用SyntheX的专有ToRNeDO分子胶发现平台，以开发靶向特定靶标的小分子蛋白降解药物。而在与Autolus的合作中，BMS将可于其细胞疗法项目中使用Autolus专有的RQR8安全开关设计，进一步提升疗法的安全性。