全球十大基因编辑

　　基因编辑是指对靶细胞DNA片段中的靶核苷酸序列进行精确鉴定，利用核酸内切酶蛋白对靶细胞DNA序列进行切割，完成靶细胞DNA片段的精确编辑。近年来，神奇的基因剪刀不断出现，引发了革命性的技术创新和学术界、工业界和资本界的巨大浪潮。
　　最近，全球最具权威的生物技术杂志《GEN》发表了《十大基因编辑》，其中包括基因编辑领域的TOP5上市公司和TOP5私营公司。其中，2017年的上市公司根据收入排名，包括产品销售和服务、合作和研发活动；非上市公司根据其新闻稿所募集资金总额排名。每家公司都列出其简介和最近活动。
　　除了基因编辑工具的开发者HorizonDiscovery之外，其他四家TOP5上市公司都是基因编辑治疗的开发者，相比之下，TOP5非上市公司是多元化的，其中两家专注于基因编辑技术在农业中的应用，两家专注于基因编辑技术在农业中的应用。创新基因编辑疗法的发展，一个重点是基因编辑工具和技术的提供。
　　Gen指出，有一些前景看好的公司没有列入非上市公司名单。这些公司应该在不久的将来筹集更多的资金或上市。在今年二月筹集了5300万美元的StandBiosiStices，非常关注基因编辑技术的应用。基于合成生物学的下一代过继疗法（自适应疗法）。GNIDELN平台去年筹集了4950万美元，特别是B轮融资4000万美元。
　　同样值得注意的是：ExonicsTherap。ics在2017年11月的一轮融资中筹集了4，150万美元，目前正在使用单切CRISPR技术永久修复导致Duchenne肌营养不良和其他神经肌肉疾病的突变；。bouBiosciences该公司的联合创始人是JenniferDoudna，CRISPR的先驱，致力于将CRISPRCas9技术应用于基因治疗、农业生物技术、生物研究和工业生物技术。
　　介绍：HorizonDiscovery成立于2005年，是一家总部位于英国剑桥的跨国高科技生物技术公司。它的核心技术是基因编辑技术。到目前为止，它有超过十年的基因编辑经验。从早期的rAAV技术，到ZFN技术，以及近年来的热门CRISPR技术，Horizon拥有专利授权，凭借其世界一流的基因编辑技术，公司为50个国家的1000多家专业机构提供产品和服务以及研发合作。锿。
　　随着RNAi和RISPR终端市场的繁荣，公司有望迅速发展，预计在2017年到2021年之间将以18的复合年增长率增长。由于收购了通用电气的D。acon，为公司带来了基因调控能力、额外收入和全球交叉销售机会。去年年底，Horizon通过推出CRISPRa试剂平台，进一步丰富了EditR的产品组合，旨在使天然基因过度表达。有助于有意义的功能增益研究。
　　简介：CRISPR治疗公司成立于2013年10月，前身为创世基因组公司。它在2014年4月改为现在的名字，总部设在瑞士的巴塞尔。它致力于通过利用CRISPRcas9基因编辑技术构建一系列医学手段将CRISPRcas9基因编辑技术转化为医学手段。纠正体细胞基因突变。公司已启动了四个主要领域的项目：涉及造血细胞的体外治疗。etic基因编辑，体外免疫肿瘤学，肝靶向体内治疗，以及其他器官系统靶向体内治疗。除了完全自主开发的项目，公司还与Vertex、CasebiaTherap。ics等公司建立了战略伙伴关系，以开发基因。基于RISPR技术的治疗方案。
　　该公司2017年的收入全部由合作社收入构成，比2016年增长了近700。但是今年5月，当美国FDA将公司候选的镰状细胞病药物CTX001IND放到临床货架上并等待8月7日，CRISPR表示，它已明确计划解决这个问题，预计两家公司将在稍后时间启动CTX001治疗输血依赖性地中海贫血的第一二期临床研究。是一年。
　　简介：桑加莫疗法成立于1995，以前被称为桑加莫生物科学。它是一家通过基因编辑技术进行临床药物研发的公司，专注于锌指蛋白技术（ZFP）的研究、开发和商业化。基于基因治疗、基因组编辑、细胞治疗、基因调控等基因治疗的多平台方法，Sangamo在血友病、血红蛋白病、中枢神经系统疾病、艾滋病等疾病中规划了产品线。领域。
　　该公司2017年的收入比2016年增长了近89，主要归功于首次与辉瑞的合作。2017年5月，双方达成合作协议，开发包括SB525在内的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗血友病A。今年，双方就利用锌指蛋白转录因子开发ALS基因治疗和C9ORF72基因突变相关的额颞部变性进行了新的合作。T03061201），包括没有与治疗相关的严重不良事件，并且研究中第五个患者已经达到治疗凝血因子VIII活性水平。
　　简介：智能治疗公司成立于2014年5月，总部设在美国马萨诸塞州。它致力于开发使用CRISPRCas9系统的专有和潜在疗法。作为Editas医学最强大的竞争对手，Intellia已经获得了Je授权的知识产权。尼弗杜德纳，CRISPR的先驱之一。公司正在推广包括离体和活体方法在内的多种临床开发过程，现已建立了多达八个正在进行的稀有遗传病、传染病、免疫病研究项目的多样化管道。此外，公司还与诺华公司签署了为期5年的研发合作计划。
　　公司2017年的收入全部由合作社收入构成，比2016年增加了58。5，这要归功于2016年的合作。在这次合作中，盛元授权Intellia公司利用CRISPCas9基因编辑技术开发甲状腺素淀粉样变性（ATTR）的治疗方法。8月，英特利亚报道了该项试验项目的进展情况。该公司准备在今年晚些时候召开与FDA的会议，并计划在2019年底提交一份药品申请书。
　　简介：Editas。成立于2013年9月，原名GengineInc。并于2013年11月改名。公司总部设在美国马萨诸塞州，创始人之一是张峰，他是CRISPR领域的一位伟大的上帝。公司正在开发一个基于RISPRCas9技术专利的基因组编辑平台，致力于通过改变患者的致病基因来治疗相应的疾病。目前，公司已建成各种管道，包括资产用于眼病、肌肉病、血液病、肺病、肝病和癌症。
　　该公司2017年的收入全部由合作和其他研发活动组成，与2016年相比增长了近127。这个数字反映了来自合作伙伴艾健的支出和额外资金的减少。2017年，Erjian已经授权Editas为多达5个早期CRISPR的眼部疾病基因组编辑项目提供选择。这五个项目包括EDIT101，一种治疗Leber先天性黑点10（LCA10）的基因组编辑候选药物，Eljian本月早些时候说，该药物计划去掉开发和商业化项目资产。
　　简介：精密生物科学公司成立于2006年，总部位于美国北卡罗来纳州，致力于开发新一代癌症免疫治疗、遗传病和食品应用基因组编辑技术平台ARCUS。y的目标是通过基因组编辑技术去除导致患者免疫系统攻击CART或TCR细胞疗法中的供体T细胞和健康组织的基因，以便癌症患者能够使用健康的供体生成的T细胞疗法，不再局限于依赖。今年，该公司计划将现成的CART疗法引入临床试验。
　　6月26日，精密公司宣布，在ArrowMarkPartners的领导下，已经筹集了1。1亿美元的B轮融资，进一步开发基于新一代ARCUS基因组编辑平台的创新产品，ARCUS基因组编辑平台是从归巢内切酶衍生的天然基因组编辑酶。
　　简介：成对植物公司成立于2017年初，总部位于美国北卡罗来纳州，是一家农业技术服务商。它致力于开发利用植物的自然遗传多样性，开发新的基因编辑工具，以新的方式克服气候恶化给粮食栽培带来的挑战，利用农业资源，利用自然的物质多样性来满足粮食需求。
　　孟山都公司的投资占该公司1。25亿美元资金的很大一部分。今年3月20日，孟山都公司和Pairwise公司达成了研发合作协议，该协议将通过基因编辑技术促进农业创新。根据该协议，Pairwise将专门与孟山都公司合作研究开发玉米、大豆、小麦、棉花、油菜等农作物。双方将把优秀的专业知识和互补的知识产权（IP）带入战略合作。通过合作，双方期待泰德将推出新的解决方案，帮助农民在日益严峻的环境挑战下获得更高的产量，保护作物免受气候变化的威胁，并节省资源。根据协议，孟山都公司将为使用和发展Pairwise的智力支付1亿美元。农作物的年产权，包括通过研究合作推出的新产品的商业化。此外，孟山都的风险投资机构孟山都成长风险投资公司（MonsantoGrowthVent。）和鹿场管理公司（DeerfieldManagement）在3月份共同领导了Pairwise的2500万美元一轮融资。
　　简介：束疗法是由CRISPR的三位大人物张峰、刘大卫和琼基斯于今年5月创立的。束疗法是世界上第一家利用单碱基编辑技术开发精确基因药物的创新公司。它的核心技术是基于张峰和刘大卫的突破，包括刘大卫实验室开发的几个DNA碱基编辑平台和张峰团队开发的RNA碱基编辑平台。在不切断DNA或RNA的前提下，在基因组中正确地编辑单个碱基。去年，单碱基编辑技术被评为2017年的科学十大突破，刘大卫教授因开发这项技术而被评为2017年的自然十大人物。
　　5月14日，该公司披露，A股筹集了8700万美元，由FPrimitalCapitalPartners和RCH风险合作伙伴牵头。
　　简介：Inscripta是一家基因编辑技术公司，总部设在美国科罗拉多州，前身是Muse生物技术。公司致力于创造革命性的基因编辑技术和工具，改变人类食品、燃料和医疗保健。公司正在开发基于尖端CRISSPR基因编辑原理的CRISR酶家族（称为MAD。s）。它可以为科研人员和商业伙伴定制所需的核酸酶，以及用于基因编辑的一整套工具（软件、仪器和试剂），这将大大提高基因编辑的速度、程度和效率。
　　今年2月，为了加速其基因编辑工具的开发和商业化，Incripta在C系列中筹集了5550万美元。今年7月，该公司获得了第一种免费的CRISPRaseMAD7基因编辑系统和另一种MAD。MAD2基因编辑系统的美国专利。
　　简介：伊纳里农业，总部位于美国马萨诸塞州，是一家农业植物育种技术公司。公司致力于利用CRISPR基因组编辑技术开发植物育种革命性技术，开辟农业新天地。英纳利公司于2016年开始筹备工作，从各个领域招聘了80多名科学家、统计学家、工程师和学术顾问。它独特的生物与数据的结合，为它的科学家和植物育种伙伴提供了前所未有的能力，开发出更适合当地环境、精度更高、效率更高的新品种。这就大大减少了生产食物和饲料所需的土地、水和其他投入。
　　8月9日，Inari在B轮融资中筹集了4000万美元，不到一个月，该公司就从先锋旗舰剥离出去并走出隐形模式。Inari说，这些资金将有助于它加速CRISPR基因编辑技术在作物育种中的应用，扩大工具开发增加员工。