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3期临床试验结果出炉,脐血扩增产品NiCord可改善移植

  Nicord(Omidubicel)是一种试验性脐血扩增产品,由Gamida Cell正在开发,用于血癌患者的移植。
  与标准脐血相比,这种产品已经显示出了一些优势。
  欧洲血液和骨髓移植协会年度会议上交流了一项全球3期试验(NCT02730299)的结果。
  来自西班牙巴伦西亚Universitari i Politècnic la Fe医院的共同研究者Guillermo F. Sanz博士指出:" 与标准脐血移植相比,Omidubicel移植使造血功能的恢复更为迅速,而且住院天数减少 "。
  Sanz认为:"对适合接受脐血移植的患者来说,Omidubicel可作为新的标准治疗"。
  来自波士顿麻省总医院肿瘤中心的Zachariah DeFilipp博士,是一名造血干细胞移植专家,没有参与本研究,但是对本研究进行了评论。
  DeFilipp博士评论说:"与标准脐血移植相比,Omidubicel可显著改善移植后的移植物存活。对于缺乏HLA匹配供体的患者来说,这种方法有助于克服长时间的全血细胞减少,而成年人的标准脐血治疗常会发生这种情况。"
  Gamida Cell计划在2021年第4季度提交这些数据,以便美国食品药品监督管理局批准Omidubicel。
  此外,研究者还开展了一项1/2期临床研究,针对重度再生障碍性贫血患者,对Omidubicel进行评估(NCT03173937)。
  扩增的可能性
  Omidubicel在一个脐血单位内包含两个冻存的部分。该产品包括未培养的CD133阴性细胞,这其中就包含T细胞;还包括了CD133阳性细胞,此类细胞在烟酰胺存在的情况下在体外扩增了21天。
  NiCord  生产与治疗过程
  在本次大会交流过程中,Sanz解释道:"烟酰胺增加了干细胞和前体细胞,抑制了细胞分化,增加了细胞迁移,同时增加了细胞在骨髓中的定殖和移植效率,同时又保存了细胞的功能和表型"。
  在较早期通过36名高危恶性血液病患者开展的1/2期试验中,Omidubicel与至少持续10年的造血植入有关。
  3期试验结果的详细信息
  通过125名高危恶性疾病患者(年龄13-65岁)开展了这项全球3期试验,包括急性髓系和急性淋巴细胞白血病、骨髓异常增生综合征、慢性髓系白血病、淋巴瘤和罕见白血病患者。
  这些患者均适合同种异体干细胞移植,但是没有匹配的供体。
  患者接受了随机分组,分别接受Omidubicel(n = 52)或标准脐血(58)进行的造血功能重建。
  在随访第42天, Omidubicel组主要终点意向治疗(ITT)人群中性粒细胞移植成活的中位时间为12天,而标准脐血治疗为22天(P < .001) 。
  在经治疗人群中, 有108名患者实际接受了Omidubicel或标准脐血治疗,移植存活的中位时间分别为10.0天和20.5天(P < .001)。
  第42天, Omidubicel组中性细胞存活的比率为96%,而标准脐血为89%。
  次要终点ITT人群至血小板存活的时间也指向了Omidubicel, 该组第42天的血小板存活累积发生率为55%,而标准脐血为35%(P = .028)。
  在经治疗人群中, 两组至血小板存活的中位时间分别为37天和50天(P = .023) 。随访第100天, 两组血小板移植存活的累积比率分别为83%和73%。
  到第100天,Omidubicel组ITT人群中发生2/3级细菌或侵袭性真菌感染的患者比例为37%,而标准脐血组为57%(P = .027)。发生病毒感染的患者比例分别为10%和26%。
  两治疗组第100天急性移植物抗宿主病的发生率相似,而且第1年时也无显著差异。
  两组的复发和非复发死亡率、无病生存率和总生存率也无差异。
  在移植后的第一个100天,接受Omidubicel治疗的患者其在院外生存的中位时间为60.5天,而接受标准脐血治疗的患者为48天(P = .005)。
  文丨四川脐血库
  图丨四川脐血库、网络

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